Bluebird fissa il prezzo della sua terapia genica: oltre 1 milione e mezzo di euro

Bluebird bio Inc, dopo aver ottenuto questo mese l’approvazione condizionale all’immissione in commercio in Europa per la sua terapia genica , ha fissato il prezzo a 1.575 milioni di euro nell’arco di cinque anni.

La società ha proposto un piano di rata quinquennale: 315.000 euro pagati in anticipo e pagamenti annuali da versare solo se il trattamento è efficace.

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La terapia genica è stata approvata in Europa per pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con beta talassemia che richiedono trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali. Bluebird, che sta testando la terapia anche per l’anemia falciforme, prevede di avere l’autorizzazione sempre per la beta-talassemia dall’Fda statunitense nel 2020.

Bluebird riferisce che il “valore intrinseco” della terapia one shot equivale a circa 2,1 milioni di dollari per paziente, e il prezzo riflette la capacità di evitare costose trasfusioni di sangue, di migliorare la qualità della vita e di curare i pazienti. Chi è affetto da beta talassemia infatti è costretto a riceve trasfusioni di sangue per tutta la vita ogni poche settimane.

Le terapie geniche utilizzano virus ingegnerizzati per trasportare materiale genetico sano nelle cellule di una persona per sostituire i geni difettosi o mutati che causano una malattia. Resta da vedere se queste nuove ma costose terapie possano avere successo in Europa, dove si hanno severi controlli sui prezzi.