Tutto quello che avreste voluto sapere su CAR-T

LA SCELTA del nome per la nuova campagna di AIL (Associazione italiana contro Leucemie, linfoma e mieloma) Eleonora la trova quanto mai efficace. “CAR-T destinazione futuro”. Perché, racconta, per lei le CAR-T hanno rappresentato esattamente questo. “Un trampolino reale verso il mio nuovo futuro”, ricorda. A Eleonora era stato diagnosticato un linfoma primitivo del mediastino al quarto stadio e le diverse terapie provate non avevano dato i risultati sperati. Poi però, dopo una radioterapia che aveva contribuito a ridurre sensibilmente le dimensioni del suo tumore, la terapia con CAR-T avrebbe cambiato la sua storia: oggi, a distanza di un anno e 8 mesi, del tumore non c’è traccia.

Nel 2019 Eleonora aveva sentito parlare in tv di questa terapia da un ematologo. E lei, a sua volta, ne aveva parlato al suo medico, che le aveva illustrato quale sarebbe dovuto essere il percorso: prima le altre linee di cura. Un passo alla volta. La storia di Eleonora racconta bene il percorso e le promesse offerte da CAR-T: una terapia rivoluzionaria, innovativa, che si prefigge lo scopo di combattere i tumori armando le cellule del sistema immunitario (le cellule T del paziente), modificandole in laboratorio per renderle più aggressive nei confronti delle cellule malate. Come? Montando sulle cellula stesse un recettore (CAR, Chimeric Antigen Receptor) in grado di riconoscere e così attaccare le cellule del tumore.

Ma non si tratta di una terapia di prima scelta, né di una terapia per tutti, né facile: dal punto di vista della produzione (quelle disponibili oggi al di fuori delle sperimentazioni sono preparate dai centri delle aziende farmaceutiche che le distribuiscono) e somministrazione (servono centri qualificati, che abbiano esperienza in tema di trasfusioni e manipolazioni di prodotti vivi), ma anche dal punto di vista dei pazienti. Gli effetti collaterali delle terapia (dalla cosiddetta tempesta di citochine alla tossicità neurologica) possono essere anche gravi, sebbene nel tempo ricercatori e clinici abbiano imparato a gestirli. E tutto questo è giusto che pazienti e caregiver, ma anche il grande pubblico, lo sappiano.

“La storia clinica delle CAR-T ha ormai dieci anni – racconta Sergio Amadori, presidente nazionale AIL – e le dimostrazioni che sono arrivate proprio dalla clinica sono state rivoluzionarie. Anche per i cosiddetti pazienti inguaribili, che avevano esaurito tutte le possibilità terapeutiche, arrivava qualcosa di nuovo, che ridava una speranza perduta. Ma è importante che l’informazione in materia sia trasparente, reale, vera”. Così, ricorda Amadori, è bene ricordare che le CAR-T – che oggi vantano centinaia di sperimentazioni in giro per il mondo, su diversi tipi di tumore – sono un’opzione terapeutica al momento solo per alcuni tipi di tumore del sangue (leucemia linfoblastica acuta, alcuni tipi di linfomi e mieloma multiplo) che non hanno risposto alle altre terapie. Altre verosimilmente ne arriveranno, magari anche con cellule T da donatori, precisa Amadori: “E’ sì una terapia rivoluzionaria, ma che va ancora affinata”. Non solo in termini di efficacia – per quanto in alcuni casi per leucemie e linfomi, ricordi il presidente, si parli di una remissione completa del 60-70% – ma anche nella gestione degli effetti collaterali, o nella loro somministrazione.

E per questo – per parlare delle promesse e aspettative reali sulle CAR-T, dei loro campi di applicazione e dei loro limiti, dei centri che le possono erogare – AIL ha lanciato la campagna  “CAR-T Destinazione futuro” realizzata con supporto non condizionante di Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Gilead, Janssen e Novartis. Eventi in presenza, con la partecipazione di AIL e degli ematologi che lavorano nei centri che erogano le terapie, e una campagna informativa online (sul sito di AIL), cercheranno di rispondere a questo bisogno di informazioni chiare e trasparenti. Anche da un punto di vista storico e di ricerca, grazie al video-racconto con protagonista Andrea Grignolio, docente di Storia della Medicina e Bioetica all’Università S. Raffaele di Milano – CNR Ethics.