Sclerosi multipla, le staminali sono sicure ma non bloccano la malattia

Sicure ma non efficaci. È il verdetto che viene dal più ampio studio clinico internazionale mai condotto sull’azione delle cellule staminali mesenchimali autologhe nella sclerosi multipla, coordinato dall’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova con l’Università di Genova, e pubblicato oggi sulla rivistaThe Lancet Neurology. Queste cellule erano considerate una promettente opzione terapeutica per la loro capacità di modulare l’azione del sistema immunitario, ma lo studio dimostra che, sebbene sicure, esse non riducono l’infiammazione cerebrale e le lesioni provocate dalla malattia. MESEMS, questo il nome della sperimentazione, non chiude però tutte le porte alla speranza di poter trovare una strategia neuroprotettiva con le cellule staminali mesenchimali, perché la sicurezza e tollerabilità della procedura, unite alle potenzialità di queste cellule, spronano a indagare se altri tipi di staminali mesenchimali, altre vie di infusione e altri dosaggi o frequenze di somministrazione possano consentire in futuro risultati migliori.

“Lo studio, disegnato accuratamente proprio per valutare la sicurezza e l’efficacia di questa terapia, ha centrato l’obiettivo solo a metà: l’ infusione di staminali si è infatti dimostrato sicuro e ben tollerato, ma non è emerso l’effetto desiderato di spegnere l’infiammazione, misurata attraverso il numero di nuove lesioni identificate dopo 24 settimane con la risonanza magnetica cerebrale”, spiega il coordinatore della ricerca Antonio Uccelli, neurologo e Direttore Scientifico dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova.“La terapia non ha dato effetti neppure su parametri clinici quali la frequenza di ricadute né la progressione di disabilità”.

Lo studio era stato intrapreso sulla base dei risultati ottenuti su modelli preclinici e su alcuni pazienti, che erano stati considerati incoraggianti. “Dal 2003 AISM e la sua Fondazione, hanno scommesso su quello che allora era un territorio ancora inesplorato, promuovendo e finanziando importanti progetti di ricerca sull’utilizzo delle cellule staminali nella sclerosi multipla. Questo studio coordinato dal San Martino di Genova ha permesso di dare risposte certe alle persone con sclerosi multipla sulla sicurezza delle cellule staminali mesenchimali. Siamo fiduciosi che ulteriori studi su questo tipo di cellule e gli altri studi italiani su altre cellule staminali che finanziamo da anni e che vedono in prima linea anche i ricercatori dell’IRCCS di Genova possano rispondere a tutti quei quesiti che la scienza sottopone e alle attese delle persone per arrivare domani ad avere una terapia efficace per la riparazione del danno”, dichiara Mario Alberto Battaglia Presidente della FISM.

Lo studio e il futuro della ricerca

Lo studio MESEMS è uno studio multicentrico internazionale di fase 2 che ha coinvolto dal 2012 al 2019 15 Centri per la Sclerosi Multipla in 9 Paesi in tutto il mondo, reclutando 144 pazienti e divenendo così la più ampia e rigorosa sperimentazione clinica mai realizzata per verificare la sicurezza e l’efficacia sul trattamento della sclerosi multipla di cellule staminali mesenchimali provenienti dal paziente stesso. In questo caso si è trattato di cellule staminali del midollo osseo, estratte, purificate ed espanse in vitro. I partecipanti sono stati quindi assegnati casualmente a ricevere l’infusione di staminali o un placebo; oltre al monitoraggio durante tutto il corso dello studio degli effetti collaterali, l’attività del trattamento sulla malattia è stata valutata con risonanza magnetica e sulla base di specifici parametri clinici. Quindi ciascun paziente ha ricevuto il trattamento a cui non era stato sottoposto la prima volta in modo che al termine dello studio tutti i 144 partecipanti abbiano avuto la somministrazione di staminali.
“Per poter essere arruolati nello studio i pazienti dovevano presentare una malattia attiva, tuttavia era ammessa l’inclusione di pazienti sia con forma a ricadute e remissioni che progressiva di malattia e questo potrebbe aver influenzato i risultati. Inoltre non è da escludere che le cellule staminali del paziente stesso possano essere meno efficaci rispetto a quelle isolate da soggetti sani”, osserva Uccelli. Sebbene le cellule staminali mesenchimali non abbiano dimostrato benefici sull’infiammazione tipica della malattia, saranno necessari ulteriori studi per verificare gli effetti del trattamento nel promuovere la riparazione del danno del tessuto nervoso e di conseguenza sul rallentamento del decorso della patologia”. Per farlo dovranno essere prese in considerazione altre variabili cruciali come la fonte delle cellule, valutando per esempio se siano più adatte cellule staminali mesenchimali provenienti da altri tessuti, per esempio del tessuto adiposo, del paziente stesso o di un donatore sano; verificare se vi siano differenze con altre vie di infusione; valutare possibili benefici modificando la quantità di cellule staminali somministrate in proporzione al peso corporeo di chi le riceve e la frequenza di infusioni, singole o multiple. “Speriamo in un prossimo futuro di poter rispondere a questi quesiti, ma senza dubbio desideriamo rivolgere un sincero grazie a tutte le 144 persone che hanno creduto in questa ricerca e a FISM che ha reso possibile questo studio finanziando il progetto”, conclude Uccelli.