Emofilia di tipo A, l’idea che ha reso più efficace la terapia genica

Il principio è lo stesso: fornire quello che manca. Ma la differenza è sostanziale: in un caso infatti quello che manca viene dall’esterno, deve essere sempre disponibile e assunto a intervalli regolari. Nell’altro basta – o più cautamente basterebbe  – un’unica somministrazione per assicurarne una produzione endogena continua, attraverso la terapia genica.

Parliamo del fattore VIII della coagulazione, assente nell’emofilia di tipo A: uno studio, appena pubblicato sul New England Journal of Medicine, mostra che è possibile assicurarne la produzione per più di due anni in alcuni pazienti emofilici, riducendo il rischio di emorragie.