Anemia aplastica, la combinazione a tre farmaci migliora la cura

Immaginate una centrale elettrica che offre energia a un intero Paese che di colpo si spegne. Lasciando senza elettricità tutto ciò che dipende dalla sua produzione. Qualcosa di simile, fatte le dovute proporzioni, può accadere anche nel corpo umano. Solo che, in questa metafora, la “centrale” è il midollo osseo, dove si producono le cellule del sangue come globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Se questa struttura smette di funzionare, ovviamente il corpo intero è a rischio. Questo quadro si può verificare in caso di anemia aplastica, rara malattia del sangue che interessa 2-3 persone su un milione ogni anno nel mondo occidentale. 

Se nelle fasce di età più giovani la patologia può essere affrontata con il trapianto di midollo osseo, in chi è più avanti con gli anni o comunque in assenza di un donatore compatibile si punta sul trattamento farmacologico. Su questo fronte c’è un’importante novità, come testimoniano i risultati dello studio RACE, sostenuto dall’Ebmt (Società Europea di Trapianto di Midollo Osseo e Terapie Cellulari), pubblicati su New England Journal of Medicine. La ricerca ha valutato 197 pazienti ed è durata otto anni, coinvolgendo 26 centri specialistici di 6 nazioni europee e dimostra come nella cura dell’anemia aplastica grave l’aggiunta di un farmaco (eltrombopag) al trattamento immunosoppressivo standard oltre ad essere sicura aumenta i tassi di risposta e ne migliora la qualità in pazienti che affrontano questa rara e potenzialmente letale malattia. 

Lo studio vede due ematologi italiani tra i tre coordinatori: Carlo Dufour, che al Gaslini di Genova dirige il Polo Emato-Onco-Trapiantologico e l’Unità di Ematologia e Antonio M. Risitano, Direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto Emopoietico presso l’AORN Moscati di Avellino e docente di Ematologia presso l’Università Federico II di Napoli. Il terzo “Principal Investigator” è  Régis Peffault de Latour, Direttore del Centro di riferimento francese per l’anemia aplastica e la Epn presso l’ospedale Saint-Louis di Parigi.

In caso di anemia aplastica il midollo osseo in pratica si svuota, perdendo la capacità di produrre le cellule ematiche. Fino agli anni 70 del secolo scorso la malattia era quasi sempre letale. Per i pazienti per cui non si trova un donatore adeguato di midollo osseo, o che non sono in grado di sopportare il trapianto, si è resa poi disponibile una terapia che punta sull’immunosoppressione “combinata”, basata sull’impiego di due farmaci, il siero antilinfocitario e la ciclosporina A. Ma oggi sappiamo che questa cura può essere migliorata ulteriormente. “L’aggiunta a questa combinazione di un terzo farmaco (eltrombopag), una nuova molecola che si prende per bocca, ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da eventi. Un dato molto importante perché indica che il paziente ha risposto al trattamento a sei mesi, non ha avuto recidive e non ha richiesto ulteriori trattamenti per l’anemia aplastica compreso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche – spiega Carlo Dufour direttore Polo Emato-Onco- Trapiantologico e l’Unita di Ematologia dell’Istituto Gaslini di Genova. Lo studio ha anche dimostrato che l’aggiunta di eltrombopag migliora molto la velocità della risposta rispetto alla combinazione di solo siero antilinfocitario e ciclosporina A. Questa metodologia di sperimentazione clinica rappresenta il livello più alto raggiungibile dalle evidenze scientifiche e dà grande forza al risultato della ricerca”.