Terapia genica per leucodistrofia metacromatica: studio dimostra efficacia e sicurezz…

Ventinove piccoli pazienti ce l’hanno fatta: grazie alla terapia genica il loro sviluppo cognitivo e motorio è stato simile a quello dei bambini sani. Sono i pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica (Mld), una rara malattia neurodegenerativa di origine genetica. Grazie alla sperimentazione condotta su questo gruppo di pazienti è stato possibile vedere in concreto come la terapia genica possa cambiare la loro storia clinica.