Sclerosi multipla, un farmaco può rallentarla nelle forme più severe

La sclerosi multipla è una malattia cronica che si sviluppa quando il sistema immunitario attacca in modo anomalo il sistema nervoso centrale causando infiammazione e danno a livello dei neuroni. La malattia, che colpisce in prevalenza le donne e viene diagnosticata nella maggioranza dei casi fra i 20 e i 40 anni, non si manifesta per tutti allo stesso modo.

Ci sono forme di sclerosi multipla più aggressive e gravi di altre: la cosiddetta secondaria progressiva, evoluzione della forma più comune della malattia, e la primaria progressiva, caratterizzata da sintomi in costante peggioramento.

A lungo, per queste forme di malattia non c’è stata terapia specifica. Oggi non è più così, come mostrano i dati presentati al congresso dell’American Academy of Neurology a proposito di ocrelizumab, il primo trattamento ad essere approvato per le forme progressive di sclerosi multipla. 

Sclerosi multipla: dallo studio dei gemelli la chiave per scoprire come si sviluppa la malattia

di

Letizia Gabaglio

16 Febbraio 2022

 
I risultati

L’analisi condotta nell’ambito dello studio Consonance dimostra che, a un anno dall’inizio del trattamento, il 75% dei pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva e primaria progressiva non presentava alcuna evidenza di progressione (No Evidence of Progression – NEP) della malattia e che il 70% dei pazientimanifestava funzioni cognitive stabili o in miglioramento.

“I nuovi dati relativi al primo anno dello studio Consonance sono particolarmente rilevanti per due motivi: suggeriscono benefici sia nella progressione della disabilità che nel declino cognitivo di chi vive con la sclerosi multipla progressiva, una malattia cronica del sistema nervoso centrale su base infiammatoria e neurodegenerativa che porta gradualmente alla perdita di cellule e fibre e al peggioramento della disabilità”, commenta Luca Massacesi, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi di Firenze. Direttore SC Neurologia 2 e Responsabile Centro Riferimento Regionale trattamento Sclerosi Multipla, AOU Careggi.

“Lo studio ha osservato che dopo un anno di trattamento con ocrelizumab, prima e unica terapia con dosaggio semestrale, 3 pazienti su 4 hanno soddisfatto la condizione di assenza di progressione della malattia e hanno avuto effetti positivi sulle funzioni cognitive, con il 70% dei pazienti che ha registrato stabilità o miglioramento delle stesse. I risultati di questa analisi intermedia dello studio rappresentano la premessa di un risultato finale dello studio altamente positivo”.

Come agisce il farmaco

Ocrelizumab è la prima e unica terapia approvata per queste forme aggressive di malattia con dosaggio semestrale. Si tratta di un anticorpo monoclonale umanizzato pensato per colpire i linfociti B CD20-positivi, un tipo specifico di cellula immunitaria che si ritiene sia uno dei maggiori responsabili del danneggiamento della mielina e dell’assone.

Nelle persone con SM, il danno alle cellule nervose può causare disabilità. Sulla base degli studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine di superficie CD20 espresse su alcuni linfociti B, ma non sulle cellule staminali o su quelle plasmatiche, il che suggerisce che si possano conservare alcune importanti funzioni del sistema immunitario.