Linfoma, approvata in Europa una nuova terapia a base di cellule modificate
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Il più grande studio registrativo su pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario, che abbiano già sperimentato almeno due precedenti terapie, ha dato i suoi frutti. Oggetto della sperimentazione è stata una terapia a base di cellule ingegnerizzate in modo da riconoscere le cellule malate e attaccarle.
La terapia a base di cellule CAR-T si chiama lisocabtagene maraleucel e ha dimostrato di indurre nei pazienti risposte complete rapide e durature con un profilo di sicurezza gestibile. Sulla base di questi dati la Commissione Europea ha quindi concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di questa immunoterapia cellulare che consiste di cellule T umane che esprimono un recettore antigenico chimerico (CAR) anti?CD19, per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (R/R), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B), dopo almeno due linee di terapia sistemica. Lisocabtagene maraleucel viene somministrato come trattamento personalizzato in una singola infusione.
Una risposta ai bisogni dei pazienti
Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una forma aggressiva di malattia del sangue che rappresenta una diagnosi su tre di linfoma non-Hodgkin (NHL), rendendolo la forma più diffusa di NHL. Oltre i due terzi dei pazienti con DLBCL non ottengono risposta o recidivano dopo due linee di trattamento e, storicamente, i tassi di risposta per questi pazienti sono bassi, con percentuali di risposta completa che vanno dal 2% al 15%.2
Nonostante i recenti progressi terapeutici, sono necessarie nuove opzioni che offrano benefici clinici a lungo termine. “Nel linfoma diffuso a grandi cellule B, l’obiettivo del trattamento è fornire ai pazienti una remissione duratura. Tuttavia, per i pazienti che recidivano o che non ottengono una risposta con le terapie iniziali, le opzioni terapeutiche che riescano a tenere sotto controllo la malattia a lungo termine sono limitate” sostiene Ulrich Jäger, M.D., ematologo alla Medical University of Vienna / Vienna General Hospital e sperimentatore dello studio TRANSCEND WORLD.
“Liso-cel è una nuova interessante opzione per i pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario in Europa, che offre un trattamento potenzialmente curativo ai pazienti con prognosi storicamente scarsa, e i risultati degli studi TRANSCEND NHL 001 e TRANSCEND WORLD confermano liso-cel come trattamento efficace per una ampia gamma di pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, dopo almeno due precedenti terapie”.
I risultati dello studio
L’Autorizzazione alla Commercializzazione si basa sui risultati dello studio TRANSCEND NHL 001, che ha valutato lisocabtagene maraleucel in pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B, includendo pazienti con un’ampia gamma di istologie e malattia ad alto rischio.
Dei 216 pazienti trattati con lisocabtagene maraleucel e valutabili per l’efficacia, il 73% ha raggiunto una risposta, di questi il 53% presentava un residuo di malattia minimo o un linfoma non più rilevabile dopo il trattamento.
“Lisocabtagene maraleucel risponde ad un attuale bisogno insoddisfatto dei pazienti in Europa che sono affetti da linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario e che hanno limitate opzioni terapeutiche in grado di offrire una remissione a lungo termine”, afferma Samit Hirawat, M.D., chief medical officer, Bristol Myers Squibb. “L’approvazione di lisocabtagene maraleucel costituisce un significativo passo avanti nel rendere disponibile una terapia innovativa e personalizzata come quella con cellule CAR T al maggior numero di pazienti in tutto il mondo”.
I tipi di linfoma
Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una malattia aggressiva che evolve rapidamente ed è la forma più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL), rappresentando una diagnosi su tre. Più di due terzi dei pazienti con DLBCL non ottengono risposta o presentano recidiva dopo la seconda linea di trattamento.
Per i pazienti con recidiva o senza risposta dopo le terapie iniziali, le opzioni di trattamento convenzionali in grado di garantire una remissione duratura sono limitate e l’aspettativa mediana di vita è di circa sei mesi, confermando quindi la necessità fondamentale di nuove terapie.
Il linfoma follicolare (FL) è la forma più comune di linfoma indolente, rappresentando circa il 20% dei casi di linfoma non-Hodgkin (NHL). Anche se la maggior parte dei pazienti risponde ai trattamenti iniziali, il linfoma follicolare in genere tende a recidivare e diventa più difficile da trattare dopo ogni ricaduta. In alcuni casi, il linfoma follicolare può essere aggressivo – noto come FL3B – o evolvere in linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
Il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) è un raro sottotipo di NHL che si presenta sempre più spesso negli adolescenti e nei giovani adulti, con risultati scarsi per i pazienti con malattia recidivante o refrattaria.
www.repubblica.it 2022-04-11 11:57:19