Linfoma, approvata in Europa una nuova terapia a base di cellule modificate
Il più grande studio registrativo su pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario, che abbiano già sperimentato almeno due precedenti terapie, ha dato i suoi frutti. Oggetto della sperimentazione è stata una terapia a base di cellule ingegnerizzate in modo da riconoscere le cellule malate e attaccarle.
La terapia a base di cellule CAR-T si chiama lisocabtagene maraleucel e ha dimostrato di indurre nei pazienti risposte complete rapide e durature con un profilo di sicurezza gestibile. Sulla base di questi dati la Commissione Europea ha quindi concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di questa immunoterapia cellulare che consiste di cellule T umane che esprimono un recettore antigenico chimerico (CAR) anti?CD19, per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (R/R), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B), dopo almeno due linee di terapia sistemica. Lisocabtagene maraleucel viene somministrato come trattamento personalizzato in una singola infusione.
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Una risposta ai bisogni dei pazienti
Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una forma aggressiva di malattia del sangue che rappresenta una diagnosi su tre di linfoma non-Hodgkin (NHL), rendendolo la forma più diffusa di NHL. Oltre i due terzi dei pazienti con DLBCL non ottengono risposta o recidivano dopo due linee di trattamento e, storicamente, i tassi di risposta per questi pazienti sono bassi, con percentuali di risposta completa che vanno dal 2% al 15%.2
Nonostante i recenti progressi terapeutici, sono necessarie nuove opzioni che offrano benefici clinici a lungo termine. “Nel linfoma diffuso a grandi cellule B, l’obiettivo del trattamento è fornire ai pazienti una remissione duratura. Tuttavia, per i pazienti che recidivano o che non ottengono una risposta con le terapie iniziali, le opzioni terapeutiche che riescano a tenere sotto controllo la malattia a lungo termine sono limitate” sostiene Ulrich Jäger, M.D., ematologo alla Medical University of Vienna / Vienna General Hospital e sperimentatore dello studio TRANSCEND WORLD.
“Liso-cel è una nuova interessante opzione per i pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario in Europa, che offre un trattamento potenzialmente curativo ai pazienti con prognosi storicamente scarsa, e i risultati degli studi TRANSCEND NHL 001 e TRANSCEND WORLD confermano liso-cel come trattamento efficace per una ampia gamma di pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, dopo almeno due precedenti terapie”.
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I risultati dello studio
L’Autorizzazione alla Commercializzazione si basa sui risultati dello studio TRANSCEND NHL 001, che ha valutato lisocabtagene maraleucel in pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B, includendo pazienti con un’ampia gamma di istologie e malattia ad alto rischio.
Dei 216 pazienti trattati con lisocabtagene maraleucel e valutabili per l’efficacia, il 73% ha raggiunto una risposta, di questi il 53% presentava un residuo di malattia minimo o un linfoma non più rilevabile dopo il trattamento.
“Lisocabtagene maraleucel risponde ad un attuale bisogno insoddisfatto dei pazienti in Europa che sono affetti da linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario e che hanno limitate opzioni terapeutiche in grado di offrire una remissione a lungo termine”, afferma Samit Hirawat, M.D., chief medical officer, Bristol Myers Squibb. “L’approvazione di lisocabtagene maraleucel costituisce un significativo passo avanti nel rendere disponibile una terapia innovativa e personalizzata come quella con cellule CAR T al maggior numero di pazienti in tutto il mondo”.
I tipi di linfoma
Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una malattia aggressiva che evolve rapidamente ed è la forma più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL), rappresentando una diagnosi su tre. Più di due terzi dei pazienti con DLBCL non ottengono risposta o presentano recidiva dopo la seconda linea di trattamento.
Per i pazienti con recidiva o senza risposta dopo le terapie iniziali, le opzioni di trattamento convenzionali in grado di garantire una remissione duratura sono limitate e l’aspettativa mediana di vita è di circa sei mesi, confermando quindi la necessità fondamentale di nuove terapie.
Il linfoma follicolare (FL) è la forma più comune di linfoma indolente, rappresentando circa il 20% dei casi di linfoma non-Hodgkin (NHL). Anche se la maggior parte dei pazienti risponde ai trattamenti iniziali, il linfoma follicolare in genere tende a recidivare e diventa più difficile da trattare dopo ogni ricaduta. In alcuni casi, il linfoma follicolare può essere aggressivo – noto come FL3B – o evolvere in linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
Il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) è un raro sottotipo di NHL che si presenta sempre più spesso negli adolescenti e nei giovani adulti, con risultati scarsi per i pazienti con malattia recidivante o refrattaria.
www.repubblica.it 2022-04-11 11:57:19