Beta-talassemia, 9 persone su 10 possono guarire grazie alla terapia genica
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Nove pazienti su dieci potrebbero guarire dalla beta-talassemia, grazie a due terapie avanzate di ingegneria genetica: la terapia genica e l’editing del genoma. A dirlo è Franco Locatelli, tra i massimi esperti in Ematologia presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità: “La terapia genica consiste nell’addizione di una o più copie normali del gene alterato che codifica per le catene beta dell’emoglobina. Con l’editing del genoma, invece, si modifica un altro gene che permette la riattivazione delle catene gamma dell’emoglobina, e quindi la produzione di quel tipo di emoglobina che è normalmente attiva solo nel periodo fetale. Grazie a questi due approcci vi sono probabilità di guarigione definitiva nell’ordine del 90%”, ha spiegato Locatelli nel corso della visita al Campus di Ematologia dell’Ospedale Cervello di Palermo lo scorso 7 maggio.
Il Campus è riconosciuto come un’eccellenza a livello internazionale, che coniuga la ricerca e l’assistenza: “Uno dei migliori”, come ha sottolineato anche Josu de la Fuente, Direttore pediatrico del programma BMT del Centro di Ematologia dell’Imperial College di Londra, anche lui in visita, a margine del congresso scientifico organizzato dall’Associazione Piera Cutino insieme a United Onlus – Federazione Italiana delle Thalassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi, e a Fasted Sicilia (tutte riunite nel Comitato TD22).
Beta-talassemia, nuova terapia riduce del 30% trasfusioni di sangue e dona più tempo ai pazienti
di
Irma D’Aria
Conoscere la beta-talassemia e le nuove terapie
In Italia si stima che ci siano circa 7 mila persone con beta-talassemia: un numero destinato ad aumentare, con oltre tre milioni di portatori sani. Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è sensibilmente aumentata, passando da pochi anni a decenni, grazie alle continue trasfusioni e alla terapia ferro-chelante che ha permesso di ridurre l’accumulo di ferro negli organi. La nuova prospettiva aperta da queste terapie miglioreranno ancora questo scenario.
Le attività dell’Associzione Piera Cutino
Per continuare a sensibilizzare e fare informazione sulla beta-talassemia, l’Associazione Piera Cutino ha organizzato una serie di webinar in diretta streaming sul suo profilo Facebook per tutto il mese di maggio. “Il prossimo sarà venerdì (13 maggio, dalle 18.30 alle 19.00) il Prof. Franco Locatelli parlerà in diretta streaming proprio della terapia genica, considerata ormai non più di frontiera, ma una pratica clinica da ampliare e applicare nel più breve tempo possibile su larga scala”, ha detto Giuseppe Cutino, Fondatore dell’associazione. Che ha anche lanciato una raccolta fondi per finanziare progetti di ricerca: chiunque può contribuire acquistando online le t-shirt dell’associazione Piera Cutino.
www.repubblica.it 2022-05-09 14:09:57