Craig Cameron Mello, dal Covid al cancro: al Festival di Salute il mago dell’Rna

Rna: una sigla che fino a due anni fa era per molti misteriosa, e che oggi invece guardiamo tutti con rispetto e gratitudine visto che proprio la scienza dell’Rna è alla base dei vaccini contro Covid. E che proprio l’Rna, l’acido ribonucleico, è oggi protagonista di un mondo nuovo della medicina, una nuova strada per poter mettere a punto terapie per molte malattie. Tra le persone che hanno messo in moto questa rivoluzione c’è Craig Cameron Mello, che nel 2006 ha vinto il Premio Nobel e il 20 ottobre sarà a Roma sul palco del Festival di Salute, intervistato da Maurizio Molinari, per raccontarci la medicina che verrà.

In dettaglio: Mello ha scoperto il silenziamento dei geni tramite il meccanismo di interferenza Rna,  una tecnologia che offre enormi prospettive per creare una serie di farmaci selettivi contro i geni dannosi. E per trasformare in cure le sue ricerche, il vulcanico scienziato ha fondato la startup biotech Atalanta Therapeutics, in onore dell’eroina greca. Nome che però è bastato ai tifosi della squadra bergamasca per arrivare a regalargli la maglietta col numero 72 di Josip Ilicic. Un Nobel in neroazzurro, insomma.

Ma quel Nobel, Mello ha rischiato di perderlo, per colpa di quella che, insieme alla biologia, è la passione che gli fa battere il cuore: la vela. Il giorno prima di ricevere la telefonata da Stoccolma, infatti, lo scienziato si era capovolto con la sua amatissima barca a vela nella baia di Narragansett ed era stato soccorso da un’altra imbarcazione che si trovava nei paraggi.

Navigare è sempre piaciuto a quel ragazzino del Connecticut, classe 1959, scolasticamente pigro, che, però, arriva neanche quarantenne, nel 1998, da professore di medicina molecolare alla University of Massachusetts Medical School di Worcester (cattedra che è sua tutt’oggi), a mettere le mani su una scoperta straordinaria. Lo fa insieme al suo rivale Andrew Fire, ricercatore alla Carnegie Institution of Washington, desideroso come lui di trovare il modo di intervenire sui geni per affrontare malattie incurabili. L’Eureka lo trovano insieme, quando la rivalità diventa  collaborazione.

La strada della manipolazione genetica era in salita e piena di imprevisti spiazzanti: anni prima Richard Jorgensen, volendo rendere più intenso il colore delle petunie rosse, aveva inserito nelle cellule del fiore una copia in più del gene che controlla la formazione del pigmento; ma invece di un rosso più acceso, la metà delle petunie di seconda generazione erano bianche. Perché? Mello lo capì grazie a un vermetto trasparente lungo un millimetro, il C. elegans. Iniettò nei gameti del C. elegans varie combinazioni di pezzi di Rna con il codice necessario a produrre una proteina cruciale per il movimento. E vide che iniettando una combinazione particolare di Rna, spegneva quel gene nei discendenti del verme, che perciò si muovevano a scatti. Mello e Fire capirono il meccanismo: i due filamenti complementari, una volta iniettati in una cellula, si uniscono formando un Rna a doppio filamento, ed è questa doppia molecola che è in grado di silenziare i geni. È un meccanismo naturale utilizzato dagli organismi più elementari, privi di sistema immunitario, per difendersi dai virus disattivando i geni usati dagli invasori per replicarsi. La scoperta di Mello e Fire ha permesso terapie che rimediano a malattie causate dall’iperattività di un gene, lo “silenziano”. Abbiamo farmaci – già sul mercato – che abbassano il colesterolo o curano le porfirie epatiche, e promettenti terapie ancora sperimentali, contro l’Alzheimer. “Oggi quando le persone si ammalano, sia di cancro che di malattie genetiche o dello sviluppo, possiamo non solo trattare la malattia, ma anche scoprire cosa c’è di sbagliato a livello delle informazioni genetiche che non sono propriamente codificate dalle cellule” ha detto Mello. “E questo ci offre la possibilità di curare il paziente correggendo l’informazione genetica”.