Angioedema ereditario, verso una nuova terapia
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L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che insorge durante l’adolescenza nella maggior parte dei casi. Edemi improvvisi – e imprevedibili – spesso gravi, compaiono sulla cute, nel tratto gastrointestinale, in quello respiratorio superiore, sul viso o nella gola. E in alcuni casi possono essere fatali. Uno dei farmaci in sperimentazione candidati per il trattamento di questa patologia è donidalorsen, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti nel 2023.
Il nuovo farmaco in sperimentazione
Appartiene alla classe degli oligonucleotidi antisenso coniugati con ligando (LICA) ed agisce sulla precallicreina (PKK), che ha un ruolo importante nella comparsa degli attacchi acuti di angioedema ereditario. Uno studio di Fase 2 (in aperto) ha dimostrato che donidalorsen può ridurre il tasso di attacchi in media del 96% – da 2,70 a 0,06 attacchi al mese in due anni di trattamento – e che la terapia è ben tollerata.
Il farmaco è sviluppato da Ionis Pharmaceuticals (azienda californiana specializzata in terapie mirate a Rna), che attualmente sta conducendo due studi multicentrici di Fase 3: uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in Nord America e in Europa, e uno studio globale in aperto.
Il processo regolatorio in Europa
Ionis ha appena hanno stipulato un contratto di licenza con Otsuka Pharmaceutical: l’azienda giapponese ha acquisito in esclusiva i diritti di commercializzazione in Europa, dove presenterà la richiesta di approvazione regolatoria. “Otsuka è impegnata nello sviluppo di farmaci per le malattie rare, come la malattia policistica renale autosomica dominante – ha commentato Makoto Inoue, Presidente e Direttore di Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd -. Attraverso la collaborazione con Ionis, in caso di approvazione regolatoria, non vediamo l’ora di offrire donidalorsen in Europa, per affrontare i bisogni medici insoddisfatti dei pazienti affetti da angioedema ereditario”.
Secondo i termini dell’accordo, Otsuka verserà a Ionis un pagamento anticipato di 65 milioni di dollari, oltre a pagamenti basati sul raggiungimento di traguardi normativi e di vendita. “Siamo lieti di collaborare con Otsuka, visti i risultati ottenuti nel fornire farmaci per le malattie rare ai pazienti in Europa – conclude Brett P. Monia, Ph.D., Amministratore Delegato di Ionis – Questo accordo è in linea con la nostra strategia di concentrare inizialmente i nostri sforzi di commercializzazione sul mercato statunitense. Siamo incoraggiati dal profilo di prodotto di donidalorsen fino ad oggi e siamo impazienti di presentare i risultati topline della Fase 3 nella prima metà del prossimo anno”.
www.repubblica.it 2023-12-21 16:05:36