Staminali: quali terapie sono disponibili in Italia?
- Advertisement -
Di staminali si parla ormai da decenni. E spesso con toni eccessivi, sia nel bene che nel male. Le opportunità terapeutiche che offrono queste cellule indifferenziate, progenitrici di tutti i tessuti del nostro organismo, sono infatti tanto evidenti da essere quasi ovvie. Ma come sempre in medicina, per passare da un’intuizione a una terapia sicura ed efficace ci vogliono tempo, tanto lavoro scientifico, e investimenti miliardari. Senza, si rischia un far west che mette a rischio la salute dei malati, giustamente disposti spesso a tutto per la speranza di un’opportunità di cura. E purtroppo, al netto delle promesse di cliniche senza scrupoli e sedicenti luminari, le terapie a base di staminali che hanno completato l’iter di approvazione in Europa e nel nostro Paese sono ancora pochissime, e limitate a precisi ambiti della medicina.
Trapianti
La prima applicazione terapeutica delle staminali è vecchia di quasi cinquant’anni: si tratta del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, comunemente noto come trapianto di midollo. È utilizzata per la cura di diversi tumori e patologie ematologiche, e può utilizzare cellule raccolte da un donatore oppure, ma solo nella terapia di alcuni tumori del sangue, dal paziente stesso.
I primi trapianti di midollo risalgono alla fine degli anni ‘60, e quindi è ormai una procedura più che testata, utilizzata sia come forma di immunoterapia (le cellule staminali prelevate da un donatore aiutano ad attaccare e distruggere quelle tumorali del paziente), sia nell’ambito della medicina rigenerativa, per sostituire le cellule del midollo del paziente quando non funzionano correttamente. In tutti questi casi, la terapia è regolata come trapianto nel nostro paese, e segue quindi una procedura differente da quella richiesta per l’approvazione dei medicinali per terapie avanzate, di cui fanno invece parte i trattamenti in cui le staminali vengono manipolate per modificare le loro caratteristiche biologiche e ottenere un effetto terapeutico. Di questo secondo tipo di terapie a base di staminali, come dicevamo, al momento ne esistono pochissime che hanno concluso l’iter di approvazione in Europa e in Italia.
Terapie a base di staminali
Le terapie avanzate a base di staminali disponibili in Europa, in effetti, sono appena due. Una è un vanto del Made in Italy: Holoclar, un prodotto di ingegneria tissutale sviluppata dalla Holostem di Modena, che sfrutta cellule staminali autologhe per ricostruire l’epitelio che ricopre la superficie della cornea in pazienti con gravi ustioni oculari, e che è stata anche la prima terapia a base di staminali mai approvata in Occidente. La seconda è Alofisel, una terapia cellulare a base di staminali mesenchimali adulte, indicata per la cura delle fistole perianali in pazienti con malattia di Crohn che, sebbene sia stato approvato dall’Ema nel 2018, al momento in Italia non è rimborsato dal Sistema Sanitario Nazionale.
“Questa è la situazione in Europa – conferma Francesca Ceradini, direttore scientifico dell’Osservatorio Terapie Avanzate – mentre negli Stati Uniti le cose vanno in modo diverso, perché hanno regole meno stringenti sull’utilizzo di cellule staminali, che fa sì che in territorio americano ci siano molte più terapie cellulari o prodotti di ingegneria tessutale approvati. In molti casi sono trattamenti a base di staminali ematopoietiche prelevate da cordoni ombelicali, che in Europa non vengono ancora considerati per l’uso clinico poiché gli effetti terapeutici sono ancora poco chiari. Infine, è ormai noto, che negli Stati Uniti – ma anche in Europa – esiste un pericoloso fiorire di cliniche private che infondono staminali con procedure e indicazioni terapeutiche che non sono in realtà mai state approvate”.
I rischi del turismo sanitario
I due grandi mercati farmaceutici del pianeta, insomma, in questo ambito si muovono su binari differenti. Le regole europee, più stringenti, rappresentano in qualche modo un freno all’approvazione di nuovi farmaci e terapie a base di staminali. Ma al contempo, sono garanzia di sicurezza per i pazienti.
“Quando si ha un parente con una malattia molto grave è comprensibile la tentazione a rivolgersi a chiunque offra una speranza – conclude Ceradini – Ognuno ovviamente decide per sé, ma è bene quanto meno prendere tutte le informazioni possibili prima di decidere, da fonti ufficiali e affidabili. Bisogna assolutamente diffidare da terapie che promettono di curare qualunque male con le staminali. E anche in caso di terapie approvate, curarsi fuori dall’Ue potrebbe voler dire spendere moltissimi soldi per il trattamento, per il trasferimento all’estero almeno per la durata della terapia, e far fronte ad eventuali effetti collaterali che possono essere anche molto gravi. Inoltre, il trattamento con terapie avanzate richiede un follow up di diversi anni e se la terapia effettuata all’estero non è autorizzata in Italia diventa difficile che il paziente possa essere seguito adeguatamente nel suo Paese. È per questo che noi, come Osservatorio Terapie Avanzate, mettiamo in guardia pazienti e familiari dal turismo sanitario e abbiamo realizzato un vademecum “anti-truffa” sulle terapie a base di cellule staminali per aiutare tutti i cittadini a prendere decisioni consapevoli”.
www.repubblica.it 2024-01-12 14:52:30