Per la prima volta tre bambini con malattie autoimmuni trattati con la terapia Car T
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Per la prima volta al mondo, tre piccoli pazienti affetti da gravi patologie autoimmuni sono stati trattati con Car T, cellule del sistema immunitario modificate geneticamente che solitamente trovano utilizzo nel trattamento delle malattie oncologiche. A sperimentare questa innovativa applicazione della terapia genica in ambito pediatrico sono stati i medici dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, che di recente hanno presentato i loro risultati a Padova, nell’ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica previsto dal Pnrr.
I piccoli pazienti
I tre pazienti coinvolti nella sperimentazione erano affetti da grave forme di malattie autoimmuni, patologie in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti del corpo del malato, colpendo potenzialmente qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali quali il rene e i polmoni, le articolazioni, la pelle, i vasi sanguigni e altri tessuti. In particolare, 2 pazienti sono giovani ragazze italiane affette da lupus eritematoso sistemico, una malattia cronica che può attaccare reni, polmoni e sistema nervoso centrale, che in entrambi i casi risultava refrattario alle terapie immunosoppressive. Il terzo è invece un bambino ucraino di 12 anni che soffre di dermatomiosite, una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute ed i muscoli scheletrici.
Le terapie Car T
La terapia con cellule Car T, come dicevamo, è riservata solitamente al trattamento di patologie neoplastiche. Consiste nel modificare geneticamente i linfociti T prelevati dal paziente, in modo che attacchino con maggiore efficacia uno specifico antigene presente sulle cellule tumorali. Nel caso delle leucemie linfoblastiche acute e dei linfomi non Hodgkin il bersaglio è rappresentato dall’antigene CD19, espresso dalle cellule di questi tumori. Lo stesso antigene è però presente anche sui linfociti B del sistema immunitario. Per questo motivo, negli ultimi anni si è pensato di sperimentare le Car T anche nel trattamento di patologie autoimmuni come il lupus e le dermatomiositi, in cui i linfociti B giocano un ruolo cruciale nell’insorgenza della malattia.
Nella recente letteratura scientifica sono descritti 5 casi di pazienti adulti con Lupus eritematoso trattati con successo grazie alla terapia con cellule CAR-T. In ambito pediatrico, invece, fino ad oggi la terapia non era mai stata sperimentata. Quella del Bambino Gesù è quindi una prima volta a livello mondiale, e i risultati – assicurano i medici coinvolti – per ora si sono rivelati assolutamente soddisfacenti.
I risultati
Tutti e tre i pazienti trattati hanno riscontrato infatti benefici rilevanti e sostenuti nel tempo. A distanza di diversi mesi dal trattamento con cellule CAR-T, coerentemente con quanto riscontrato nei pazienti adulti descritti in letteratura, sono tutti in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori. “Sono dati assolutamente rilevanti – sottolinea Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Tutti e 3 i pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente a terapie immunosoppressive aggressive, necessarie per la gravita della loro malattia, e allo stesso tempo avevano sviluppato importanti effetti collaterali. I risultati ottenuti con le cellule CAR-T ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni in cui un ruolo fondamentale nello sviluppo è giocato dai linfociti B”.
I risultati del trattamento di questi primi pazienti erano già stati presentati a Rotterdam, in occasione dell’ultimo congresso europeo di reumatologia pediatrica, e più recentemente sono stati discussi a Padova, nell’ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica previsto dal Pnrr. “La terapia genica rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali – sottolinea Tiziano Onesti, presidente del Bambino Gesù – Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato. Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche. Questa rivoluzione medica non solo offre speranza e guarigione, dunque, ma anche la possibilità di rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari, liberando risorse per migliorare la salute generale e promuovere ulteriori scoperte mediche”.
www.repubblica.it 2024-01-17 15:57:47