Tumore della tiroide, approvato in Italia un farmaco per le forme più aggressive
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Una notizia importante per i pazienti colpiti da un tumore della tiroide avanzato che non risponde al trattamento con iodio radioattivo e per i quali, fino ad oggi, non c’era uno standard di cura. Parliamo dell’approvazione in Italia di un farmaco in compresse, cabozantinib, che ha dimostrato di poter ridurre del 78% il rischio di progressione di malattia o di morte rispetto a placebo ad un follow up (controllo) di circa sei mesi.
Il farmaco, che era stato approvato a livello europeo quasi due anni fa, era stato reso comunque disponibile già da ottobre del 2021 grazie a una legge (648/2020, G.U. n.238 del 05-10-2021), in considerazione dell’importante bisogno clinico insoddisfatto e del valore terapeutico aggiunto.
Il tumore della tiroide
In Italia nel 2023 sono state stimate circa 12.200 nuove diagnosi di tumore della tiroide, con una evidente prevalenza nella popolazione femminile (8.700 casi tra le donne rispetto a 3.500 casi tra gli uomini). Nel 90-95% dei casi si tratta di carcinoma differenziato (DTC, nelle forme papillare, follicolare e a cellule di Hürthle); la classificazione del tumore della tiroide comprende poi altri due tipi: quello midollare e quello anaplastico.
Il carcinoma differenziato della tiroide viene comunemente trattato con la chirurgia, seguita da ablazione con iodio radioattivo (RAI) del tessuto tiroideo residuo: la sopravvivenza a 5 anni è molto alta (92% negli uomini e 96% nelle donne), ma resta una percentuale di casi – tra il 5 il 15% – resistente al trattamento con RAI. In questi casi, la prognosi è sfavorevole, con una sopravvivenza stimata media da tre a cinque anni. Da qui il bisogno di una nuova cura per questi pazienti.
“L’approvazione della rimborsabilità di cabozantinib per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo e in progressione durante terapia medica sistemica di prima linea è un importante risultato per la gestione clinica di questi pazienti – ha commentato Rossella Elisei, Presidente Associazione Italiana della Tiroide (AIT) e professore associato di Endocrinologia all’Università di Pisa -. Il vero significato è quello di avere a disposizione un’altra arma terapeutica per questi pazienti che così potranno guadagnare ulteriori mesi e anni di vita. La comunità scientifica endocrinologica, e in particolare quella tiroidea, conosce già cabozantinib per la sua capacità di arrestare la crescita del carcinoma midollare della tiroide: questa approvazione consentirà di poterlo utilizzare in un contesto altrettanto importante dal punto di vista clinico”.
Il farmaco
Cabozantinib è una piccola molecola somministrata per via orale che inibisce recettori multipli della tirosin-chinasi come VEGFR, MET, RET e la famiglia dei TAM (TYRO3, MER, AXL). Questi recettori di tirosin-chinasi sono coinvolti in processi cellulari normali e patologici, come l’oncogenesi, la metastasi, l’angiogenesi tumorale (la crescita di nuovi vasi sanguigni di cui i tumori hanno bisogno per crescere), la resistenza ai farmaci, la modulazione delle attività immunitarie e il mantenimento del microambiente tumorale.
Efficacia e sicurezza
I dati di efficacia di cabozantinib rispetto a placebo emergono dallo studio COSMIC-311: al follow-up mediano di 6,2 mesi, la metà dei pazienti trattati con cabozantinib non era ancora andata in progressione, mentre nel gruppo del placebo la sopravvivenza libera da progressione mediana è risultata di 1,9 mesi. Il profilo di sicurezza è stato finora coerente con quello precedentemente osservato, e gli eventi avversi sono stati gestiti con modificazioni del dosaggio.
“L’approvazione di cabozantinib come terapia di II/III linea è un passo avanti fondamentale nella cura dei pazienti con carcinoma differenziato della tiroide, radio-iodio resistente, in progressione dopo una prima linea di trattamento – ha commentato Laura Locati, Direttore SC Oncologia, Istituti Clinici Scientifici Maugeri, IRCCS (Pavia) e Professore associato di Oncologia Medica dell’Università di Pavia – L’efficacia di cabozantinib è stata testata in uno studio randomizzato, dove cabozantinib ha dimostrato di ridurre la probabilità di progressione del tumore alla tiroide del 78% rispetto al placebo, andando quindi a rispondere a uno specifico bisogno di cura per cui, ad oggi, non esisteva ancora uno standard di cura. Nello studio COSMIC-311 la mediana di sopravvivenza libera da progressione è stata di 11 mesi”. “La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco rappresenta un ulteriore passo avanti nel carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo, assicurando una ulteriore opzione terapeutica affidabile per tutte le persone che oggi non dispongono di trattamenti standard dopo progressione a terapia medica sistemica di prima linea – ha concluso Paola Mazzanti, Direttore Medico di Ipsen Italia -. Con questa notizia siamo orgogliosi di confermare il nostro impegno trentennale in oncologia, orientato alla ricerca e allo sviluppo di soluzioni volte a migliorare la qualità della vita di tutti i pazienti”.
www.repubblica.it 2024-02-13 14:39:37