Ok Usa a terapia genica ideata in Italia per malattia rara – Telethon per Voi

La Food and Drug Administration
americana ha approvato la terapia genica per la leucodistrofia
metacromatica, una rara e gravissima malattia neurodegenerativa
di origine genetica. Il trattamento è stato inizialmente
sviluppato dall’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia
Genica (Sr-Tiget) di Milano e successivamente portato a termine
dall’azienda Orchard Therapeutics, che nel 2018 ne ha acquisito
la licenza esclusiva.

   
La leucodistrofia metacromatica è una grave malattia
metabolica di origine genetica, che si stima colpisca 1 bambino
ogni 100 mila. È causata da mutazioni in un gene,
(arilsulfatasi-A o Arsa). Nelle sue forme più gravi bambini
perdono rapidamente la capacità di camminare, parlare e
interagire con il mondo circostante: la maggior parte di loro
muore in età infantile.

   
Il trattamento (che sarà commercializzato con il cui nome di
Lenmeldy) prevede il prelievo delle cellule staminali
ematopoietiche del paziente che vengono corrette geneticamente
per inserire copie funzionanti del gene ARSA. Le cellule vengono
poi reinfuse nel paziente. La terapia ha dimostrato che basta
una singola infusione per preservare la funzione motoria e le
capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti, che oggi
sono stati seguiti fino a 12 anni dal trattamento.

   
“Siamo felici che anche la Fda abbia validato l’efficacia e
la sicurezza della terapia genica della leucodistrofia
metacromatica approvandone l’immissione sul mercato americano e
rendendola finalmente disponibile a un numero maggiore di
pazienti”, ha commentato il direttore dell’Sr-Tiget Luigi
Naldini.

   
“Questa notizia è un’altra conferma del fatto che stiamo
mantenendo la promessa fatta alla comunità dei pazienti, al di
là dei confini nazionali, e a tutti i nostri sostenitori. Spero
che si sentano gratificati di aver creduto nella causa delle
malattie genetiche rare e di averci accordato la loro fiducia”,
ha aggiunto il consigliere delegato di Telethon Francesca
Pasinelli.

   

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