Mieloma multiplo, si amplia la possibilità di accedere alla terapia Car-T
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Nel prossimo futuro sarà possibile anticipare la terapia cellulare Car-T per trattare il mieloma multiplo. La Commissione Europea ha infatti concesso l’approvazione di idecabtagene vicleucel (ide-cel) per la terza linea di trattamento nei pazienti che hanno avuto recidive dopo aver ricevuto la combinazione di un agente immunomodulante (IMiD), un inibitore del proteasoma (PI) e un anticorpo anti-CD38 (pazienti triplo esposti) – e con progressione di malattia durante l’ultima terapia.
La prima terapia Car-T per le linee precoci
Ide-cel diviene così la prima terapia Car-T approvata nell’Unione Europea per l’utilizzo nelle linee terapeutiche precoci in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario (all’interno della Ue, ide-cel continua a mantenere la designazione di farmaco orfano per il trattamento di questa malattia). “Poiché i pazienti affetti da mieloma multiplo sono esposti già nelle prime fasi del trattamento alle tre principali classi di terapia (agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali anti-CD38, ndr.) e continuano a presentare recidiva e/o ad essere refrattari, è fondamentale continuare ad aggiungere al nostro armamentario terapeutico opzioni terapeutiche innovative che possano potenzialmente fornire un controllo a lungo termine della malattia – spiega Paula Rodriguez-Otero, del Dipartimento di Ematologia della Clinica Universidad de Navarra di Pamplona (Spagna). Con l’aumento dell’utilizzo di queste tipologie di farmaci in regimi di combinazione, infatti, un gran numero di pazienti diviene triplo esposto nelle prime fasi del percorso di cura. E le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario triplo esposto, con scarsi risultati come una sopravvivenza libera da progressione mediana di 3-5 mesi. “L’estensione dell’approvazione di ide-cel rappresenta quindi un progresso fondamentale nell’introduzione di una terapia personalizzata che offre risultati significativamente migliori e duraturi in questi pazienti”.
Lo studio
L’approvazione è basata sullo studio KarMMa-3: ad un follow-up mediano di 18,6 mesi, il trattamento con idecabtagene vicleucel per un totale di 254 pazienti ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da progressione mediana rispetto ai regimi standard (13,8 mesi rispetto a 4,4 mesi), mostrando una riduzione del 51% del rischio di progressione di malattia o di morte. I risultati dell’analisi primaria, con un follow-up mediano di 30,9 mesi (il più lungo per uno studio di fase 3 randomizzato con una terapia cellulare Car-T in questa tipologia di pazienti) sono coerenti con questi dati. Il trattamento con idecabtagene vicleucel ha inoltre mostrato un miglioramento significativo del tasso di risposta globale. Sulla base dei dati real-world, la sopravvivenza globale mediana dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti è risultata di circa 13 mesi.
Un cambio di paradigma
Bristol Myers Squibb è ora concentrata nel rendere disponibile idecabtagene vicleucel in Ue anche per questa indicazione, compreso il completamento delle procedure di rimborso, e si dice pronta a soddisfare la crescente domanda della terapia cellulare. “L’approvazione di oggi nell’Unione Europea rappresenta un’importante pietra miliare nei nostri sforzi per fornire il potenziale trasformativo delle terapie cellulari nelle linee precoci di trattamento – conclude Monica Shaw, M.D., senior vice president e head of European Markets, Bristol Myers Squibb – Idecabtagene vicleucel è un’importante opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti trattati almeno con due terapie precedenti, e sta aprendo la strada a un promettente cambiamento del paradigma terapeutico”.
www.repubblica.it 2024-03-26 10:58:27