Mielodisplasie, cambia il trattamento dell’anemia grave
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C’è una novità nel trattamento di prima linea dell’anemia trasfusione-dipendente dei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio: la Commissione europea ha infatti esteso l’approvazione di luspatercept, un farmaco in grado mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni per periodi di tempo più lunghi rispetto alle attuali opzioni terapeutiche disponibili.
L’approvazione europea segue quella negli Stati Uniti e in Giappone, e si basa sullo studio registrativo di Fase 3 Commands, in cui luspatercept ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto all’epoetina alfa, un agente che stimola l’eritropoiesi, nel mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi e il concomitante aumento dell’emoglobina. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con i precedenti studi e in linea con i sintomi attesi in questa popolazione di pazienti.
“Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, pochi pazienti mostrano una risposta duratura agli agenti stimolanti l’eritropoiesi, confermando l’importante necessità di opzioni terapeutiche più efficaci per affrontare il problema dell’anemia – ha commentato Matteo Giovanni Della Porta, responsabile dell’Unità Leucemie dell’Humanitas Cancer Center di Milano e coinvolto nello studio – I risultati sottolineano il valore clinico di luspatercept come trattamento iniziale dell’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a rischio basso-intermedio, e questa approvazione rappresenta una pietra miliare significativa nel progresso della pratica terapeutica e nell’offerta di risultati migliori per i pazienti”.
Le mielodisplasie
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di tumori del sangue che causano una ridotta produzione di globuli rossi sani, globuli bianchi e piastrine. Le conseguenze possono essere da una parte l’anemia, dall’altra infezioni frequenti, o rischio di emorragie. Questi pazienti hanno spesso bisogno di trasfusioni di sangue per aumentare il numero di globuli rossi in circolazione: trasfusioni che però possono causare un sovraccarico di ferro, reazioni e infezioni. Tanto che chi diventa dipendente dalle trasfusioni ha una aspettativa di vita significativamente inferiore rispetto a chi non è dipendente, in parte a causa del sovraccarico di ferro e in parte a causa della malattia stessa.
Lo studio Commands
Nello studio Commands, 363 pazienti sono stati divisi in due gruppi: uno trattato con luspatercept per via sottocutanea una volta ogni 3 settimane, l’altro con epoetina alfa una volta a settimana, per almeno 24 settimane. Al momento dell’analisi primaria (31 marzo 2023), il 60,4% (n=110) dei pazienti trattati con luspatercept rispetto al 34,8% (n=63) dei pazienti trattati con epoetina alfa ha raggiunto l’obiettivo primario di indipendenza dalle trasfusioni di almeno 12 settimane (con un aumento medio concomitante di emoglobina di almeno 1,5 g/dL entro le prime 24 settimane). Se si guarda all’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 8 settimane, le percentuali salgono al 74,2% (n=135) dei pazienti con luspatercept rispetto al 53% (n=96) dei pazienti con epoetina alfa.
Per quanto riguarda l’Ue, si tratta della quarta indicazione autorizzata per luspatercept. “Con l’approvazione di luspatercept come trattamento di prima linea dell’anemia negli adulti con MDS a basso rischio, un numero maggiore di pazienti nell’UE avrà la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo – conclude Monica Shaw, MD, senior vice president e head of European Markets, Bristol Myers Squibb – Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nello sviluppo di nuove opzioni per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia”.
www.repubblica.it 2024-04-08 10:27:45