Angioedema ereditario, un farmaco sperimentale riduce gli attacchi fino all’80%

Dal meeting annuale della European Academy of Allergy and Clinical Immunology, che si è da poco concluso a Valentia, arrivano notizie incoraggianti per le persone che soffrono di angioedema ereditario. Qui, infatti, sono stati presentati gli ultimi risultati di due studi clinici – OASIS-HAE e OASISplus – che stanno testando un farmaco sperimentale, donidalorsen, progettato come profilassi per ridurre gli attacchi ricorrenti di edema. Attacchi che possono essere gravi e portare anche al decesso. Il farmaco, infatti, interagisce con l’Rna per ridurre la produzione di una proteina chiave della malattia, la precallicreina (PKK). Nello studio OASIS-HAE, donidalorsen è stato somministrato ogni 4 settimane, oppure ogni 8 settimane, e confrontato con un placebo. I dati, pubblicati anche sul New England Journal of Medicine, mostrano che nel primo caso ha ridotto gli attacchi di angioedema dell’81%, e nel secondo del 55%. 

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I dati sul cambo di profilassi

Al termine del periodo di trattamento controllato con placebo, il 94% dei pazienti eleggibili è passato alla coorte di estensione in aperto dello studio OASISplus, in cui la nuova terapia è stata somministrata per un massimo di 53 settimane, sempre ogni 4 o 8 settimane. In questo secondo studio, una percentuale ≥92% ha mostrato una riduzione del tasso medio di attacchi mensili rispetto al basale dello studio precedente. OASISplus ha incluso anche una coorte prospettica per valutare i pazienti (64) che hanno effettuato il passaggio a donidalorsen da altri trattamenti di profilassi a lungo termine, sia orali che iniettabili. I risultati hanno mostrato un’ulteriore riduzione del 62% del tasso medio di attacchi mensili alla 17esima settimana rispetto al basale, e l’84% dei pazienti (n=55) ha riferito la preferenza per donidalorsen rispetto al precedente trattamento profilattico.

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Donidalorsen è stato ben tollerato in tutti gli studi. Non si sono verificati eventi avversi seri correlati al trattamento con donidalorsen, e la maggior parte degli eventi avversi è risultata lieve o moderata: infezione delle vie respiratorie superiori, influenza, reazioni al sito di iniezione ed emicrania sono stati tra i più comuni.

Un farmaco orfano

Questi promettenti risultati rappresentano un positivo passo in avanti per i pazienti che necessitano di un ulteriore miglioramento del controllo della malattia – ha commentato Danny Cohn, del Dipartimento Medicina Vascolare dell’Amsterdam University Medical – L’alta frequenza degli attacchi influisce sulla qualità di vita e costituisce un bisogno insoddisfatto in questa popolazione di pazienti”. Il farmaco ha ricevuto la designazione di Farmaco Orfano (Orphan Drug Designation) negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. È sviluppato da Ionis Pharmaceuticals (azienda californiana specializzata in terapie mirate a Rna), che presenterà la domanda di commercializzazione negli Usa, mentre in Europa la richiesta di approvazione regolatoria all’European Medicines Agency sarà presentata da Otsuka, che ne ha acquistato i diritti di commercializzazione per l’Ue: “Nonostante la disponibilità di altri trattamenti profilattici – ha concluso Andy Hodge, CEO, Otsuka Pharmaceutical Europe – attualmente esiste ancora un grande bisogno insoddisfatto con un numero considerevole di pazienti con angioedema ereditario che risulta non avere il controllo della malattia”.