Malattie rare: la terapia genica c’è

Le malattie rare sono state a lungo orfane di farmaci e trattamenti. Si tratta di malattie che colpiscono poche persone, per lo più bambini, e per questo sono difficili da studiare. Ma qualcosa sta cambiando: grazie alla ricerca scientifica e all’innovazione tecnologica che hanno reso per alcune di queste malattie una realtà poter correggere il difetto genetico che le causa. Ne parlano Mirko Pinotti, direttore del dipartimento di Scienze della vita e Biotecnologie all’Università di Ferrara, e Dirk Vander Mijnsbrugge, medico e Vice President Medical Affairs International Developed Markets di Pfizer Biopharma – Rare Disease.