DAL congresso della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), che si è tenuto nei giorni scorsi, arrivano nuove conferme per il farmaco emicizumab nella lotta all’emofilia A. L’anticorpo, pensato per ripristinare il processo di coagulazione, si è dimostrato sicuro ed efficace anche nei pazienti con emofilia A lieve e moderata. Al punto che i dati presentati, che arrivano dallo studio HAVEN 6, serviranno per chiedere all’Agenzia europea del farmaco (Ema) di aggiornarne le indicazioni, includendo anche i pazienti con emofilia A non grave, come già avviene in diversi paesi nel mondo.
L’emofilia A
L’emofilia è una malattia del sangue ereditaria dovuta all’assenza totale o parziale di un fattore della coagulazione e alla presenza, di conseguenza, di sanguinamenti a carico di diversi parti del corpo, dai muscoli, alle gengive, alle articolazioni. L’emofilia A, la più diffusa tra le emofilie, è dovuta alla mancanza del fattore VIII della coagulazione. Circa un terzo dei casi ha una forma grave, ovvero il fattore di coagulazione è quasi del tutto o quasi completamente mancante. Le restanti sono forme lievi o moderate, in cui il fattore della coagulazione c’è, ma in quantità ridotte. “Ad oggi sono disponibili informazioni e indicazioni limitate sul trattamento dei pazienti con emofilia A moderata o lieve, in cui la diagnosi di sanguinamento può essere ritardata o può venire meno una adeguata profilassi continuativa, a prescindere dalla gravità del difetto coagulativo”, ha ricordato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. Molti di questi pazienti, infatti, potrebbero non ricevere trattamenti preventivi, con rischio di sanguinamenti e peggioramenti, come evidenziano altri studi portati a Londra.
Emicizumab per le forme lievi e moderate
I dati che arrivano da Londra erano stati anticipati già al congresso della Società americana di ematologia e riguardano una settantina di persone con forme lieve o moderate, senza inibitori del fattore VIII (gli inibitori sono una risposta di resistenza alla terapie classiche, a base di fattore VIII): a più di un anno di follow-up mediano, il 66,7% dei partecipanti non ha manifestato sanguinamenti tali da richiedere trattamento, l’81,9% non ha manifestato sanguinamenti spontanei che richiedessero un trattamento e l’88,9% non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero un trattamento. Tutto questo a fronte di un profilo di sicurezza sostanzialmente invariato e coerente con quanto osservato in precedenza. “I nuovi dati dello studio HAVEN 6 mostrano una prevenzione degli eventi emorragici clinicamente significativa, in linea con i precedenti studi HAVEN nei pazienti gravi, con o senza inibitore per il FVIII. Questi risultati – conclude Castaman – confermano il potenziale di emicizumab per ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A di qualsiasi gravità, consentendo loro di ambire ad una miglior qualità di vita”.
www.repubblica.it 2022-07-25 16:02:21