Angioedema ereditario, il farmaco che colpisce l’Rna

Una malattia genetica rara quanto pericolosa, che colpisce fin dall’infanzia o dalla prima adolescenza. Parliamo dell’angioedema ereditario, in cui degli edemi compaiono improvvisamente sulla pelle e negli organi interni – come stomaco e intestino, esofago -, nel viso e nella gola, e che possono portare persino al decesso. Per questo è importante mettere a punto nuovi farmaci in grado di contrastarlo. Su questo fronte, buoni risultati arrivano dagli studi in corso su donidalorsen, un farmaco sperimentale innovativo.

I nuovi risultati

Secondo quanto riportato dalle aziende Otsuka Pharmaceutical Italy e Ionis, il farmaco ha raggiunto l’obiettivo di ridurre in maniera statisticamente significativa il tasso di attacchi di angioedema nei pazienti trattati con donidalorsen (somministrato con iniezione sottocutanea ogni 4 o 8 settimane) rispetto a placebo. Lo studio di fase 3 OASIS-HAE ha anche mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole e non si sono verificati eventi avversi gravi nei pazienti trattati con donidalorsen. In corso è anche lo studio OASIS-Plus, che comprende l’estensione in aperto dello studio di Fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi (coorte di passaggio). I risultati di entrambi gli studi dovrebbero essere presentati nel dettaglio verso la metà dell’anno.

Cos’è donidalorsen

Donidalorsen è un farmaco sperimentale il cui target è l’Rna, progettato come terapia di profilassi (cioè preventiva) per colpire e silenziare con precisione la produzione della proteina precallicreina (PKK),che svolge un ruolo importante nell’attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti. In questo modo, il farmaco è in grado di interrompere il percorso che porta alla formazione improvvisa degli edemi. Donidalorsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, mentre tale valutazione è in corso nell’Unione Europea.

L’iter per l’approvazione negli Usa e in Europa

Otsuka detiene i diritti in esclusiva per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, e sta preparando i documenti per richiedere l’autorizzazione all’Agenzia europea (Ema), mentre Ionis, che sta conducendo gli studi, sta predisponendo la richiesta di New Drug Application alla Food and Drug Administration (Fda) statunitense. “Nonostante la disponibilità di altri trattamenti profilattici, un numero considerevole di pazienti affetti da angioedema ereditario continua a presentare attacchi imprevedibili, dolorosi e gravi – afferma Andy Hodge, CEO, Otsuka Pharmaceutical Europe – Riteniamo che donidalorsen, in caso di approvazione, possa rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta e fornire una potenziale nuova opzione terapeutica per questi pazienti”.