Leucemia, un nuovo farmaco mirato migliora la qualità di vita

Nel mondo occidentale, è la più frequente fra le leucemie negli adulti: la leucemia linfatica cronica interessa di solito le persone anziane, spesso colpite anche da altre malattie. Per loro da oggi in Italia è disponibile una nuova opzione terapeutica, acalabrutinib, che rispetto agli altri farmaci disponibili ha dimostrato di essere più tollerata. Un vantaggio non banale, vista appunto l’età media dei pazienti e la probabile somministrazione concomitante di altri medicinali. “La leucemia linfatica cronica può avere un impatto negativo sulla qualità di vita dei pazienti, che sono spesso anziani over 70, colpiti anche da altre patologie – spiega Paolo Ghia, Direttore del Programma di Ricerca Strategica sulla Leucemia Linfatica Cronica all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e Professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università Vita-Salute San Raffaele -. È importante avere a disposizione nuove opzioni terapeutiche come acalabrutinib, in grado di controllare la malattia a lungo termine e di migliorare la qualità di vita”. 

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Gli studi

La valutazione di AIFA che ha portato alla rimborasbilità del farmaco ha preso in esame i risultati degli studi clinici registrativi ELEVATE-TN e ASCEND: nel primo caso si è dimostrato che acalabrutinib riduce di oltre l’80% il rischio di progressione della malattia o morte rispetto alla chemio-immunoterapia standard; nel secondo, condotto su pazienti con recidiva di malattia, che acalabrutinib riduce il rischio di progressione della malattia o morte del 69% rispetto al braccio di controllo. “L’efficacia di acalabrutinib è stata dimostrata in termini di sopravvivenza libera da progressione in tutti i sottogruppi di pazienti, anche in quelli con le caratteristiche genetiche più sfavorevoli – continua Ghia, che è Principal Investigator degli studi al San Raffaele di Milano -. Inoltre la migliore tollerabilità di acalabrutinib consente di mantenere il paziente in terapia a lungo termine e controllare al meglio la malattia”. 

Questo risultato viene evidenziato in particolare da un altro studio, di confronto con l’attuale terapia disponibile ibrutinib, condotto su 533 pazienti con leucemia linfatica cronica recidivati refrattari ad alto rischio. Acalabrutinib ha dimostrato di avere pari efficacia, a fronte di un’incidenza inferiore di molti eventi avversi correlati a questa classe di farmaci, tra cui la fibrillazione atriale, un’aritmia cardiaca che aumenta il rischio di morte secondaria a ictus e complicanze cardiache, particolarmente pericolose in pazienti fragili affetti da leucemia linfatica cronica.

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Una malattia eterogenea

Anemia, ingrossamento dei linfonodi, leggera febbre, stanchezza, sudorazioni notturne, perdita di peso involontaria sono le principali manifestazioni di questa neoplasia, caratterizzata da un accumulo di linfociti B, con specifiche caratteristiche fenotipiche, nel sangue periferico, nel midollo osseo e negli organi linfatici (milza, fegato, linfonodi). Si stima che ogni anno in Italia ci siano circa 3.400 nuovi casi. 
La leucemia linfatica cronica spesso viene diagnosticata in seguito ai risultati di esami del sangue di routine o eseguiti per altre ragioni, perché ad esempio si notano linfonodi ingrossati nel collo, nelle ascelle o all’inguine. La conta dei globuli bianchi può essere elevata, anche in assenza di sintomi specifici. Siamo di fronte a una patologia molto eterogenea e molti pazienti presentano una malattia non attiva, senza sintomi, che consente di condurre una vita assolutamente normale. Solo in una minoranza dei casi, è necessario un intervento terapeutico immediato. “Nei pazienti asintomatici allo stadio iniziale – afferma Antonio Cuneo, Direttore Unità Operativa Ematologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara -, non viene messa in atto una terapia farmacologica, ma il cosiddetto approccio ‘watch and wait’, cioè ‘osserva e attendi’, caratterizzato da attento monitoraggio dei parametri clinici e laboratoristici, finché la malattia non diviene sintomatica o progredisce. Solo in questo caso si procede all’avvio della terapia farmacologica”. 

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di

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Quando è necessaria la terapia

Con l’insorgenza dei sintomi, la malattia può causare un impatto negativo sulla qualità di vita. Altri aspetti da considerare, oltre alla sintomatologia, sono le conseguenze emotive, sociali e funzionali del convivere con una patologia cronica. “Inoltre, l’età dei pazienti alla diagnosi è circa di 70 anni, la leucemia linfatica cronica si inserisce quindi in un quadro clinico dove è probabile che siano già presenti altri problemi di salute. Da qui l’importanza dell’approvazione di acalabrutinib, che può cambiare lo standard di cura grazie a un meccanismo d’azione potente e altamente selettivo”, aggiunge Cuneo.  Acalabrutinib appartiene alla classe degli inibitori di BTK, che ha rivoluzionato il trattamento della leucemia linfatica cronica . In questi anni, grazie alle nuove terapie, è migliorata la sopravvivenza in tutti i pazienti, e questo risultato è particolarmente evidente in quelli che presentano lesioni genetiche sfavorevoli, che li rendono poco responsivi alla chemio-immunoterapia standard. 

La via di somministrazione orale di questa classe di farmaci riduce anche la frequenza di accessi in ospedale rispetto alla tradizionale chemio-immunoterapia, vantaggio non trascurabile soprattutto nei periodi di maggior diffusione dell’infezione da COVID-19.