Gsk, ok Ue a terapia per splenomegalia in pazienti anemici con mielofibrosi

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Omjjara* (momelotinib) – inibitore di Jak1/Jak2 e del recettore dell’attivina A di tipo 1 (Acvr1) – per il trattamento della splenomegalia (milza ingrossata) o sintomi correlati nei pazienti adulti con anemia da moderata a grave affetti da mielofibrosi primaria, da mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, mai trattati (naïve) con inibitori della Janus chinasi (Jak) o che sono già stati trattati con ruxolitinib. Lo annuncia Gsk in una nota, in cui sottolinea che la terapia orale da assumere una volta al giorno è l’unico farmaco nell’Unione europea indicato per i pazienti affetti da mielofibrosi di nuova diagnosi o già trattati in precedenza, con anemia moderata-grave e sintomi di splenomegalia.

“Le persone con mielofibrosi – afferma Nina Mojas, Vicepresidente senior, Oncology Global Product Strategy, Gsk – possono avvertire sintomi pesanti come ingrossamento della milza, affaticamento, sudorazione notturna e dolore alle ossa. Finora non esistevano opzioni indicate in modo specifico per trattare queste manifestazioni cliniche nei pazienti che soffrono anche di anemia. L’autorizzazione di Omjjara porta, per i pazienti europei, una nuova opzione terapeutica, con un meccanismo d’azione differenziato”.

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue in cui è compromessa l’attività degli enzimi Jak. Momelotinib ha un meccanismo d’azione differenziato che inibisce tre vie di segnalazione chiave: quelle della Jak1 e Jak2, migliorando i sintomi e la splenomegalia; blocca il recettore dell’attivina A tipo I che porta a una diminuzione dei livelli circolanti di epcidina, contribuendo potenzialmente al beneficio sull’anemia. Si stima che la mielofibrosi colpisca 1 persona su 10mila europei. Circa il 40% dei pazienti presenta sintomi da moderati a gravi e anemia al momento della diagnosi, ma quasi tutti sviluppano anemia nel corso della malattia. I pazienti affetti da mielofibrosi con anemia necessitano di ulteriori cure di supporto, come le trasfusioni, e più del 30% interrompe il trattamento a causa dell’anemia. I pazienti dipendenti dalle trasfusioni hanno una peggiore prognosi e ridotta sopravvivenza.

“L’autorizzazione di Omjjara in Ue – sottolinea Francesca Palandri dell’ospedale Irccs S. Orsola-Malpighi-Università di Bologna – rappresenta un progresso significativo per i pazienti affetti da mielofibrosi e, in particolare, per i soggetti affetti da anemia da moderata a grave che necessitano di nuove opzioni terapeutiche che possano ridurre l’impatto della malattia. La disponibilità di un’unica terapia per le principali manifestazioni della mielofibrosi rappresenta un chiaro passo avanti per questi pazienti”.

L’autorizzazione di momelotinib si basa sullo studio pilota Momentum di fase 3 e su una sottopopolazione di pazienti adulti con anemia da moderata a grave (emoglobina <10 g/dl) dello studio Simplify-1 di fase 3. Lo studio Momentum è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di momelotinib rispetto a danazolo per il trattamento e riduzione delle principali manifestazioni della mielofibrosi in una popolazione anemica, sintomatica e già trattati con inibitori dell’enzima Jak. Simplify-1 è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di momelotinib rispetto a ruxolitinib nella mielofibrosi in pazienti che non avevano ricevuto una precedente terapia con Jak inibitori. In questi studi clinici, le reazioni avverse più comuni sono state diarrea, trombocitopenia, nausea, cefalea, vertigini, affaticamento, astenia, dolore addominale e tosse.