Linfomi e mieloma multiplo: Aifa ha approvato la rimborsabilità per due terapie Car-T
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Il panorama delle terapie Car-T, la forma di immunoterapia che mira a combattere i tumori armando le cellule del sistema immunitario in laboratorio, muta di continuo. Sia sul fronte della ricerca e della diffusione nella pratica clinica, che su quello regolatorio. In questo ambito, è notizia recente che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di due terapie a base di Car-T dirette contro alcune forme di linfomi e, per la prima volta, contro il mieloma multiplo nei casi recidivanti o refrattari dopo diverse terapie. Si tratta nello specifico di lisocabtagene maraleucel e di idacabtagene vicleucel, entrambi classificati come medicinali di fascia H (ovvero ospedalieri e rimborsati dal sistema sanitario nazionale).
Come funzionano le Car-T
Si tratta di prodotti di terapia genica, in cui le cellule T – parte del sistema immunitario – vengono prelevate dai pazienti e modificate per renderle più abili a riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentino un determinato bersaglio. Nel caso di lisocabtagene maraleucel il bersaglio è la proteina CD19 (target presente sui linfociti B, e bersaglio anche di altre terapie Car-T), mentre per idecabtagene vicleucel (ide-cel) è la proteina BCMA, presente sulle plasmacellule. In entrambi i casi, una volta che le cellule T dei pazienti sono state modificate vengono reintrodotte nei pazienti, in un’unica infusione (sono per questo dette terapie one-shot). Utilizzando cellule come strumento di terapia, sono considerate dei “farmaci viventi”.
Le Car-T sono terapie complesse che hanno bisogno di equipe e centri altamente specializzati per la preparazione dei pazienti al prelievo e alla successiva somministrazione delle cellule modificate. A oggi in Italia ci sono oltre 30 centri autorizzati alla loro erogazione, presenti in 15 regioni.
Le indicazioni terapeutiche per lisocabtagene maraleucel e di idacabtagene vicleucel
Come le altre Car-T attualmente in commercio, anche lisocabtagene maraleucel e ide-cel sono riservati ai pazienti più difficili da trattare, quelli in cui la malattia progredisce o torna dopo altre linee. Nello specifico, lisocabtagene maraleucel è indicato per i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) recidivati o refrattari, dopo almeno due linee di terapia sistemica.
Ide-cel è invece indicato per pazienti con mieloma multiplo in progressione di malattia, dopo aver ricevuto almeno tre terapie in precedenza. Nelle determine relative ai farmaci, è stabilito che il prezzo ex-factory sarà di 345 mila euro per lisocabtagene maraleucel e di 350 mila per ida-cel (con sconto per strutture pubbliche e private sanitarie accreditate).
www.repubblica.it 2024-02-15 15:49:55