Sì di Aifa a primo farmaco per tumori da malattia rara bimbi – Medicina

Approvato in Italia il primo farmaco
per il trattamento dei tumori chiamati neurofibromi plessiformi
(Pn) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici con una
rara malattia genetica, la neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) di
età pari o superiore a tre anni, dopo l’approvazione
condizionata nell’Unione Europea (Ue), avvenuta nel giugno 2021.

   
Selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili nei
bambini, riducendo il dolore e migliorando la qualità della
vita.

   
La Nf1 è una condizione genetica debilitante che in tutto il
mondo riguarda una persona su 3.000 e che in Italia si stima
colpisca circa 20.000 persone. In una percentuale tra il 30 e il
50% dei pazienti, si sviluppano tumori sulle guaine nervose
(neurofibromi plessiformi) causa di problemi quali deturpazioni,
disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree,
disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.

   
L’approvazione di Selumetinib da parte di Aifa si basa sui
risultati positivi dello studio Sprint Stratum 1 di Fase II,
finanziato dal Programma di Valutazione della Terapia del Cancro
(Ctep) del National Cancer Institute (Nci). “Da oggi anche in
Italia tutti i pazienti pediatrici con neurofibromatosi
plessiforme sintomatica non operabile possono avere accesso a
selumetinib e quindi potenzialmente beneficiare di questo
trattamento, che può avere un impatto positivo sulla qualità
della vita, in particolare con una duratura riduzione del
dolore”, dichiara Maria Cristina Diana, dell’IRCCS Istituto G.

   
Gaslini, Genova. “Selumetinib mostra anche miglioramenti in
termini di forza muscolare e di mobilità articolare e, più in
generale, sui sintomi correlati al tumore”, aggiunge Antonella
Cacchione, dell’Irccs Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma.

   
“La nostra esperienza nella pratica clinica conferma questi dati
e riteniamo che anche la riduzione del tempo di ospedalizzazione
grazie a questa terapia sia un parametro importante da
considerare”.

   

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