Sma, più bambini potranno essere curati con la terapia genica

Una malattia rara, che colpisce però duramente. L’atrofia muscolare spinale è ancora oggi la prima causa di morte genetica infantile, ma la ricerca scientifica sta progressivamente cambiando il destino dei bambini che ne sono colpiti. Negli ultimi anni i malati hanno potuto contare su farmaci innovativi e sulla terapia genica, che da oggi diventa disponibile per un numero maggiore di pazienti.