Neuromielite ottica, meno recidive con il nuovo anticorpo monoclonale
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PER gli oltre mille pazienti in Italia colpiti dai disturbi dello spettro della neuromielite ottica è in arrivato un nuovo farmaco. Si chiama satralizumab, è un anticorpo monoclonale e agisce su uno dei meccanismi alla base della malattia, aiutando a controllarla e limitando l’infiammazione a livello del sistema nervoso e l’accumulo dei danni neurologici. Il medicinale, approvato dalla Commissione Europea lo scorso anno, è oggi rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale.
La neuromielite ottica
Con neuromielite ottica, ma più propriamente disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), si identificano una serie disturbi rari che condividono alcune similitudini con la sclerosi multipla. Come in questa, infatti, la neuromielite ottica si caratterizza per un danno alla mielina, la guaina che ricopre gli assoni (le porzioni dei neuroni su cui viaggiano le informazioni nervose). A scatenarla è l’attacco del sistema immunitario, e le aree del sistema nervoso più colpite sono i nervi ottici e il midollo spinale. La neuromileite ottica è considerata una patologia rara, che interessa in modo particolare giovani donne tra i 30 e 40 anni. In due terzi dei pazienti circa si osserva la presenza di autoanticorpi (anticorpi anti-acquaporina 4, AQP4-IgG) che colpiscono soprattutto una popolazione di cellule del sistema nervoso, gli astrociti.
Come agisce satralizumab
Satralizumab, designato come farmaco orfano dal Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell’EMA (COMP), è un anticorpo monoclonale che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), sostanza che a sua volta favorisce la produzione di autoanticorpi contro l’acquaporina. Le sperimentazioni cliniche effettuate hanno mostrato che il farmaco riesce a ridurre i livelli di questi anticorpi, contrastando anche l’infiammazione e il danno neuronale. Rispetto al placebo, infatti, il farmaco è in grado di aumentare la quota di pazienti liberi da recidive, soprattutto in quelli positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4, con percentuali oltre il 70% a 96 settimane. Le stesse percentuali si sono mantenute anche negli studi in aperto, dove per un periodo di oltre tre anni e mezzo i pazienti sono stati liberi da progressione di malattia. “Un dato importante perché sappiamo che le recidive in NMOSD sono gravemente invalidanti e che la disabilità neurologica cumulativa è correlata con il numero degli attacchi”, ha commentato Carlo Pozzilli della Sapienza Università di Roma e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’ospedale Sant’Andrea di Roma. “Ecco perché è fondamentale che la diagnosi di NMOSD sia accurata e tempestiva e che la terapia sia appropriata e iniziata nel più breve tempo possibile dopo la diagnosi”.
Un farmaco sottocutaneo
Il farmaco viene somministrato per via sottocutanea, in monoterapia o in combinazione, è disponibile in siringhe pre-riempite utilizzabili a domicilio da pazienti e caregiver formati, ed è indicato per adulti e adolescenti a partire dai dodici anni di età positivi agli autoanticorpi.
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di
Sara Carmignani
www.repubblica.it 2022-09-28 11:02:25