Terapia genica italiana da record: 61 milioni da venture internazionali

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Una sfida riuscita. La ricerca d’eccellenza italiana attrae capitali esteri per il valore di 61 milioni di euro. Si tratta del maggior finanziamento di Serie A nel biotech mai registrato in Italia, che segna il ritorno dopo oltre 20 anni nel nostro paese della statunitense Atlas Venture, venture capital leader nel settore biotech, e il primo ingresso dell’europea Forbion, focalizzata sulle scienze della vita e un patrimonio di 3 miliardi di euro. Il terzo investitore è Longwood Fund, che ha co-fondato 24 società con oltre 20 farmaci e terapie lanciate o commercializzate. A orchestrare il tutto Soffinova Partners, una delle principali società di venture capital in Europa, specializzata nel settore delle scienze della vita, che gestisce 2,5 miliardi di euro e sostiene più di 500 aziende.

«Il precedente record di investimento in Italia per una Serie A biotech è stata di 35 milioni di euro (Enthera, anch’essa accelerata da Sofinnova, ndr) – precisa Paola Pozzi, partner del fondo Sofinnova Telethon – Ora continuiamo questo nostro racconto – cioè di creare impresa da quella che noi riteniamo la migliore ricerca scientifica italiana – e lo stiamo facendo con la collaborazione strategica di Telethon».

La società protagonista del nuovo finanziamento si chiama AAVantgarde Bio, spin-off dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, dedicata allo sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie della retina. «È una società che abbiamo creato da zero nel 2021 con Alberto Auricchio, professore di Genetica medica del dipartimento di Biomedicina avanzata all’Università “Federico II” di Napoli, e coordinatore del programma di Terapia molecolare del Tigem – continua Pozzi – E in meno di due anni la società è diventata molto attrattiva per altri venture. Uno dei nostri scopi è infatti quello di creare un team che possa portare avanti la società. Per questo abbiamo attratto talenti internazionali come Natalia Misciattelli – con più di 25 anni di esperienza come dirigente nel settore delle scienze della vita, che dallo scorso settembre è amministratore delegato di AAVantgarde Bio, e Ram Palanki, presidente del consiglio di amministrazione. Costituito il team di competenze sono arrivati gli investitori internazionali confermando il ruolo che Soffinova sta giocando nell’ecosistema italiano. Ma conferma anche la nostra strategia di investire in malattie genetiche rare: l’obiettivo è di creare, fondare e far crescere società capaci di diventare competitive a livello internazionale».

La startup biotecnologica, con sede a Milano, possiede due piattaforme proprietarie di vettori virali adeno-associati (AAV) che consentono di trasferire geni di grosse dimensioni “frammentati”, assicurando però che una volta all’interno della cellula venga poi prodotta correttamente la proteina terapeutica completa. AAVantgarde Bio sta convalidando le piattaforme in due patologie: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1 B (Usher1B) e la malattia di Stargardt, entrambe malattie rare che portano alla cecità.

«Nel panorama delle malattie rare non sono poi così rare, perché la Stargardt ha una prevalenza di uno su 10mila, la Usher1B uno su 60mila – premette Auricchio – Queste due patologie, oltre a essere delle forme di cecità ereditaria, hanno in comune quello di avere il gene mutato di grosse dimensioni. Possiamo immaginarlo come una parola composta da tante lettere, circa 7mila. Ma il vettore virale che si usa normalmente nella terapia genica riesce a trasportare fino a un massimo di 5mila lettere. La nostra strategia è stata quindi quella di rompere il gene in due pezzi. In questo caso la nostra terapia genica è costituita da due elementi: il primo vettore contiene una mezza parola di 3500 letterec, il secondo l’altra mezza parola. Quando la miscela delle due particelle entra all’interno delle cellule della retina attraverso dei segnali specifici le due mezze parole si riconoscono e si riuniscono dando origine al gene sano». L’avvio della sperimentazione clinica per la cecità ereditaria di fase 1/2 è prevista prima della fine dell’anno ma, in prospettiva, queste piattaforme a due vettori virali potranno essere impiegate anche in altri tessuti e altre malattie genetiche.