Emofilia A: nuovi dati sulla terapia nei neonati
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Emicizumab è ben tollerato e può controllare i sanguinamenti anche nei bambini più piccoli, fin dalla nascita. Sono questi i nuovi risultati sull’anticorpo monoclonale utilizzato contro l’emofilia A che arrivano da San Diego, a pochi giorni dalla chiusura del congresso dell’American Society of Hematology (Ash). Un bagaglio di conoscenze in più che arriva nello specifico dall’analisi primaria dello studio di fase III HAVEN 7, e che fa da corollario al riconoscimento di Takehisa Kitazawa e Johnny Mahlangu con l’Ernest Beutler Lecture and Prize per lo sviluppo del farmaco.
L’emofilia A nei più piccoli
L’emofilia A è una malattia rara caratterizzata da sanguinamenti, dovuti a loro volta alla mancanza di un fattore di coagulazione, in questo caso il fattore VIII. Ne esistono diverse forme, più o meno gravi a seconda di quanto sia presente il fattore di coagulazione mancante (che può esserlo appunto in percentuali variabili). Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico, che sopperisce all’assenza del fattore VIII facendo da ponte tra il fattore IX e il fattore X, e può aiutare a controllare la malattia anche nei neonati, in luogo di profilassi con terapia sostitutiva con fattore VIII, difficile da iniziare nel primo anno di vita, come spiegato dagli esperti. “La profilassi con la terapia sostitutiva del fattore VIII spesso inizia dopo il primo anno di vita per i problemi correlati all’accesso venoso”, sottolineava infatti Antonio Coppola, Dirigente medico presso il centro Hub Emofilia e Malattie Emorragiche Congenite dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma, a margine dei risultati preliminari presentati allo stesso congresso dello scorso anno.
I dati da HAVEN 7
Quelli che arrivano oggi da San Diego contribuiscono a ridefinire le possibilità di utilizzo del farmaco nei più piccoli, che può essere somministrato anche sottocute, fin dalla nascita, a diverse frequenze di dosaggio. I nuovi dati che arrivano da HAVEN 7 – condotto su casi di emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII, precedentemente non trattati o minimamente trattati – mostrano che oltre il 50% dei pazienti che lo ha ricevuto (55 in tutto) non ha avuto alcun sanguinamento che richiedesse trattamento. Il 16,4% non ha avuto alcun sanguinamento, trattato o non trattato, e in tutto sono stati 207 i sanguinamenti in 46 pazienti, quasi il 90% dovuti a trauma. Non ci sono stati sanguinamenti spontanei che abbiano richiesto trattamento in nessun paziente.
Ridefinire gli standard di cura per l’emofilia A
“I risultati dell’analisi primaria dello studio HAVEN 7 presentati al congresso ASH 2023 sono estremamente promettenti per la gestione dell’emofilia A senza inibitori nei neonati. L’efficacia e la sicurezza di emicizumab in questa fascia di età, con un controllo significativo delle emorragie, rappresentano un’ulteriore conferma di quanto visto fin qui nel programma di sviluppo clinico di emicizumab e nella pratica clinica”, ha commentato Flora Peyvandi, direttrice del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi e primario della Struttura Complessa (S.C.) di Medicina Generale – Emostasi e Trombosi presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, e direttrice del Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti dell’Università degli Studi di Milano.
Peyvandi ha ribadito l’importanza di una somministrazione flessibile grazie al farmaco, in considerazione del difficile accesso venoso. Secondo alcuni studi, inoltre, la profilassi precoce migliora gli esiti a lungo termine e riduce il rischio di emorragia intracranica. “Questi risultati – conclude l’esperta – rafforzano l’importanza di iniziare la profilassi il più presto possibile per migliorare i risultati a lungo termine, riducendo inoltre il carico emotivo e fisico per i pazienti e le loro famiglie. Non possiamo non accogliere con favore tali progressi che contribuiranno significativamente a ridefinire gli standard di cura per i nostri pazienti con emofilia A”.
www.repubblica.it 2023-12-15 15:25:55