Leucemia linfatica cronica, la terapia diventa più semplice
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Tremila persone sono colpite ogni anno dalla leucemia linfatica cronica: per la maggior parte hanno più di 70 anni e spesso presentano più di una patologia. Ecco perché è fondamentale che le terapie siano facili da assumere e da gestire nel lungo periodo. Ed ecco anche perché è importante l’approvazione della rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) di una nuova formulazione in piccole compresse di acalabrutinib, una terapia mirata che ha contribuito a cambiare la cura di questo tumore del sangue. Ora, grazie al volume dimezzato rispetto alle precedenti capsule, il farmaco sarà molto più semplice da deglutire. Non solo: potrà essere assunto con o senza cibo, o con agenti che riducono l’acidità gastrica (come gli inibitori della pompa protonica) senza che ne sia compromesso l’assorbimento. Può sembrare poca cosa, ma si tratta invece di un’innovazione che fa la differenza per la qualità di vita di persone che si trovano a dover prendere più farmaci.
L’efficacia resta ovviamente la stessa della precedente formulazione, come è stato dimostrato in uno studio clinico, ma in questo modo sarà possibile migliorare anche l’aderenza e ampliare il numero di pazienti che potranno beneficiare di questo trattamento: la novità riguarda infatti sia i nuovi pazienti sia per quelli già in trattamento.
Cos’è la leucemia linfatica cronica
La leucemia linfatica cronica è il tumore del sangue più frequente nella popolazione adulta nel mondo occidentale. È causata dalla proliferazione di linfociti B, che hanno acquisito specifiche alterazioni molecolari e generano una condizione di immunodeficienza che predispone alle infezioni: questi crescono crescono in numero eccessivo nel sangue, nel midollo osseo e nei tessuti linfatici, che di conseguenza aumentano di volume. Questa proliferazione “toglie spazio” ai globuli rossi e alle piastrine, che diminuiscono, il che può comportare anemia e la tendenza ad avere emorragie ed ematomi.
La diagnosi e la sorveglianza attiva
Di solito la malattia viene scoperta per caso, perché i sintomi – anemia, ingrossamento dei linfonodi, piastrinopenia, stanchezza, sudorazioni notturne, perdita di peso involontaria – compaiono tardivamente. “In circa il 55-60% dei casi, non è necessario cominciare subito un trattamento – spiega Gianluca Gaidano, Ordinario di Malattie del Sangue al Dipartimento di Medicina traslazionale dell’Università del Piemonte Orientale e Direttore della Struttura Complessa a Direzione Universitaria di Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore della Carità di Novara – Possono trascorrere diversi anni prima della comparsa di sintomi evidenti. I trattamenti sono necessari quando i globuli bianchi tendono a crescere molto rapidamente o quando i valori di globuli rossi e piastrine scendono sotto i livelli di allerta. Anche linfonodi o milza molto grandi richiedono un intervento terapeutico”.
Una cura senza chemio
Il primo passo da fare prima di stabilire la terapia più indicata è andare a vedere quali alterazioni molecolari sono presenti. “Il trattamento della leucemia linfatica cronica è molto cambiato e non comprende più in nessun caso la chemioterapia – prosegue l’esperto – Esistono invece diverse terapie mirate – dagli inibitori di BTK agli inibitori del BCL2 – che possono essere associati ad anticorpi monoclonali. Acalabrutinib appartiene alla classe degli inibitori di BTK, che ha rivoluzionato la cura della malattia”.
Acalabrutinib: i dati di efficacia e sicurezza
Gli ultimi dati su questo farmaco arrivano dallo studio di fase III ELEVATE-TN, condotto su 535 pazienti non trattati in precedenza, e sono stati presentati lo scorso dicembre al congresso americano di ematologia (ASH, American Society of Hematology Annual Meeting): il 78% ed il 62% dei pazienti trattati rispettivamente con acalabrutinib più obinutuzumab o con acalabrutinib in monoterapia era vivo senza progressione di malattia, rispetto al 17% dei pazienti trattati con la combinazione di chemio-immunoterapia. E nello studio di fase III ASCEND, condotto su 310 pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, acalabrutinib ha ridotto il rischio di progressione della malattia o morte del 69% rispetto al braccio di controllo (rituximab combinato con idelalisib o bendamustina). Inoltre, non sono stati rilevati effetti avversi nuovi rispetto a quelli già noti.
Qualità di vita tra gli obiettivi primari
“Oltre alla sintomatologia, bisogna sempre considerare le conseguenze emotive, sociali e funzionali del convivere con una patologia cronica. Da qui il ruolo sempre più centrale della qualità di vita – afferma Rosalba Barbieri, Vice Presidente AIL (Associazione Italiana contro Leucemie Linfomi e Mieloma) -. Anche coloro che presentano sintomi e che, quindi, richiedono un trattamento oggi possono condurre una vita normale grazie alle terapie innovative. Un bisogno e un diritto dei pazienti è l’accesso rapido e uniforme all’innovazione su tutto il territorio nazionale. Inoltre, se vogliamo realmente parlare di terapia personalizzata, è necessaria una presa in carico della persona e non solo della malattia, un nuovo modello che tenga conto non solo della dimensione clinica, ma anche dei bisogni sociali e psicologici”.
“La qualità di vita dei pazienti è una priorità per la ricerca di AstraZeneca – conclude Paola Morosini, Medical Affairs Head Oncology AstraZeneca -. Acalabrutinib è una molecola di nuova generazione, che nasce da anni di ricerca, e ora è disponibile nella formulazione in compresse, che grazie alle innovazioni di cui abbiamo parlato consentirà a un maggior numero di pazienti di beneficiare di questa terapia. Il nostro ampio programma di sviluppo comprende oltre 25 studi clinici riguardanti monoterapie e terapie di combinazione su diverse forme di tumori ematologici”.
www.repubblica.it 2024-03-28 14:19:45